世界首例基因治疗试验开始治疗特定型聋病
talkingdev • 2023-10-12
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来自英国、西班牙和美国的18名儿童将参加世界首个治疗听觉神经病变的基因治疗试验。该病由内耳到大脑的神经传递受到干扰引起。该病可以由单一基因变异引起，该基因产生一种允许内耳中的毛细胞与听神经通信的蛋白质。该研究旨在使用修饰后的非致病性病毒递送基因的工作副本。参与者将被监测五年以评估治疗是否奏效。
talkingdev • 2023-10-12
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来自英国、西班牙和美国的18名儿童将参加世界首个治疗听觉神经病变的基因治疗试验。该病由内耳到大脑的神经传递受到干扰引起。该病可以由单一基因变异引起，该基因产生一种允许内耳中的毛细胞与听神经通信的蛋白质。该研究旨在使用修饰后的非致病性病毒递送基因的工作副本。参与者将被监测五年以评估治疗是否奏效。